ファイザー、少年の死亡を受けて遺伝子治療試験の第3相投与を一時停止

ファイザーの第2相遺伝子治療試験に参加していたデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の少年が死亡したと、非営利の親プロジェクト筋ジストロフィーが引用した5月7日の書簡（PDF）で製薬会社が共有した。

書簡によると、少年は2023年初めにファイザーの治験中の組換えアデノ随伴ウイルス遺伝子治療であるフォルダディストロジェン・モバパルボベックを受けていた。彼は2歳から3歳の少年を対象としたデイライトと呼ばれる試験に参加していた。

クロスオーバー試験デザインを使用し、4歳から8歳未満のDMDの男児を対象にフォルダジストロゲン・モバパルボベクを研究しているファイザーの第3相CIFFREO試験の初回投与も2023年に完了した。

ファイザーはコミュニティ書簡の中で、少年に何が起こったのかについてまだすべての情報が得られておらず、現在治験施設の調査官と協力して詳細を調べていると述べた。

患者の死亡を考慮して、ファイザーはCIFFREOのクロスオーバー部分に関連する投与を一時停止した。製薬会社は、より多くの情報が入手可能になるにつれて、規制当局および独立した外部データ監視委員会とも協力しています。